2月28日是第十四个“国际罕见病日”。近年来随着媒体的各类宣传，有关“渐冻人”、“瓷娃娃”、“粘宝宝”的报道并不少见，这些罕见病患群体的名字已逐渐走入人们的视野，全世界对于罕见病的关收尽天下名器美人

拜登福音？全球首款阿尔茨海默症药物有望获批，美股Biogen昨夜暴涨44%！收尽天下名器美人

昨夜，美国生物技术公司Biogen小幅低开后迅速拉升，盘中一度暴涨逾46%，截至周三收盘，涨近44%。收报355.6美元，总市值547.3亿美元，以9.5%的换手率成交超过49亿美元。自今年2月以来，Biogen持续阴跌近30%，昨夜一波大涨，使其股价一举冲至2018年7月以来新高。

消息面上，此前美国食品和药物管理局（FDA）的工作人员表示有足够的数据支持批准该公司的实验性的阿尔茨海默病药物。受此消息驱动，昨夜不但Biogen股价大涨，其合作伙伴日本卫材与另一家开发阿尔兹海默症药物的制药公司礼来的股价分别大涨逾44%、13%。

巨大蓝海市场，Biogen年收入有望翻倍

具体来讲，FDA在文件中表示，Biogen的药物Aducanumab被证明有效，增加了其迅速获得批准的机会。据悉，一个由外部专家组成的小组预计将于周五开会，建议FDA批准该药物。而FDA对Biogen的药物的最终决定预计将在明年3月份做出。

阿尔茨海默症俗称老年痴呆，是一种神经系统退行性疾病，患者会出现记忆力减退、语言障碍、反应迟钝、迷路、精神行为异常等现象。世界卫生组织的数据显示，在全世界5000多万痴呆症患者中，60%-70%的人为阿尔茨海默症患者。而到2050年，这个数字预计将达到1.5亿左右。

目前，阿尔茨海默氏症是美国第六大死亡原因。根据阿尔茨海默氏症协会的数据，到2025年，在美国，65岁以上老年痴呆症的患者人数将达到710万人。并且据研究发现，美国年轻人患阿兹海默症诊断率增加了200%。

而截至今日，FDA还没有批准可以逆转阿尔茨海默氏症导致的智力下降的药物，此前批准的药物都是旨在缓解症状。因此，一旦Aducanumab获批，它将成为美国乃至全球首个旨在延缓阿尔茨海默病进展的疗法。

Biogen估计，在美国大约有150万早期阿尔茨海默氏症患者可能是该药物的候选者。假设其中三分之一的人以每年5万美元的价格服用Aducanumab，Biogen可能会从这种药物中获得250亿美元的年收入。

而根据Biogen的2020年三季报数据，其第三季度营收为33.8亿美元，同比下降6.1%；公司将2020财年营收预期从此前的132-134亿美元区间上调至138-142亿美元。也就是说，一旦Aducanumab上市，或将大大提高Biogen的营业收入。

数据来源：公司财报

上市之路曲折，科学家意见分歧

实际上，回顾Biogen阿尔茨海默氏症药物Aducanumab的历史进程可以发现，一路走来，其实并不是一帆风顺的。

据了解，1998年-2017年间，全球有146个阿尔茨海默症药物在临床研发中心遭遇失败，40%夭折于早期临床阶段，39%在中期临床宣布失败，18%在后期临床失败。在2019年3月，Biogen也曾公布称，因研究结果欠佳，将停之Aducanumab的研究工作，这一消息令全球医学界感到重大挫折。

但在10月份，Biogen又宣布在与FDA协商后，重新启动Aducanumab的生物制品许可上市申请工作；随后在今年4月，Biogen又宣布推迟阿兹海默氏症药物的申请至三季度；终于在今年8月峰回路转，FDA意外重启了对该药物的快速审批，并组成外部顾问委员会专家委员会，为是否批准该药物奠定基调。

但是，虽然FDA已经着手为顾问委员会达成共识铺平道路，但投行分析师此前仍预计专家的态度会有分歧。临床神经病学家大卫·诺普曼博士对Aducanumab持批评态度，他在论文中表示，Aducanumab治疗阿尔茨海默氏病认知功能障碍的功效无法通过临床试验得出不同的结果。

目前，大卫·诺普曼的名字已经从FDA外部专家顾问预备会议上被撤下。另外，对阿尔茨海默病以及帕金森病等神经性退行疾病的新药研发起到重要作用的德国科学家哈特尔表示，治愈阿尔茨海默病现在或许还为时尚早，但我们可以延缓其发展的进程。

国内相关公司发展

据统计，截止2019年，我国有超过1000万名阿尔茨海默患者，是全球患者数量最多的国家，占世界AD患者总人口的1/4。而这个数字还在随人口老龄化攀升，预计到2050年，我国患者将达4000万人。

但在阿尔兹海默症药物研发方面，我国并未落后于世界领先水平。2019年11月，国家药品监督管理局发布公告表示，有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名「九期一」，代号GV-971）的上市注册申请。GV-971上市后出现售卖热潮，甚至有药店出现整个地区全线断货的情况。

这款用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能的创新药由中国海洋大学、中科院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司研发。今年4月，绿谷公司获得美国FDA批准直接进入后期大规模试验。据估计，GV-971全部国际多中心Ⅲ期临床试验计划在2024年完成，争取2025年完成新药注册申请。

GV-971主要发明人耿美玉

另外在今年10月底，苏州新旭医药有限公司发布公告称，其研发的18F-APN-1607注射液获批临床III期。这是一款阿尔茨海默症诊断用试剂，可以利用病人脑部异常的tau蛋白纤维缠结成像，对阿尔兹海默症及其他神经退行性变和认知障碍疾病做出诊断和评估。

目前，tau蛋白示踪剂国内尚无正式上市产品，仅有少数医疗机构试用。因此，未来产品售价暂时无法做出估计。

此外，A股上市公司博腾股份为Biogen合作伙伴，就投资者关于Aducanumab获批上市对公司影响进行的问询，公司回应称不便透露。博腾股份今日开盘涨逾2%，截至午间休市，涨至1.24%，股价现报39.3元，总市值213.4亿元，成交额超过1亿元。

收尽天下名器美人 结构性行情，抱团趋势，这些在A股近两年频繁出现的词语，暴露的是当下市场机构话语权的重要性，与其追随机构的脚步，不如加入他们，让更好的投资人去操作获得超额收益.所以越来越多的居民开始弃